美国食品和药物管理局 (FDA)于周二批准了该国首个针对血友病B 的基因疗法，一种名为Hemgenix的药物，该药物号称可以一次性治疗凝血障碍。
该机构将有史以来最昂贵的药物投放到市场。
Hemgenix 每剂 350 万美元，是世界上最昂贵的药物，但制药商 CSL Behring 表示，这种开创性的药物最终将降低医疗保健成本，因为患者需要的治疗更少。
据路透社报道，该公司表示：“我们相信这一价位将为整个医疗保健系统带来显着的成本节约，并显着降低血友病 B 的经济负担。 ”
血友病会损害一个人预防出血的能力，并且需要患者接受频繁且昂贵的因子 IX 静脉滴注，因子 IX 是一种促进血液凝固的蛋白质。小伤口或瘀伤可能会危及生命，如果不及时治疗，这种情况会导致出血渗入关节和内脏，包括大脑。血友病主要影响男性，由基因突变引起。
根据 FDA 的数据，B 型血友病是这种疾病中不太常见的一种，约占该病患者的 15%。大约每 40,000 人中就有一人受其影响。
与美国的大多数药物一样，新疗法的大部分费用将由保险公司而非患者支付，包括私人计划和政府计划。
FDA 表示，它根据两项小型研究批准了 Hemgenix。其中一个显示一年内出血问题减少了 54%，并且患者的因子 IX 水平增加。彭博社报道说，Hemgenix 被证明可以使 94% 的患者免于耗时且昂贵的输血以控制疾病。
Hemgenix 的工作原理是将凝血蛋白的基因输送到肝脏，然后患者可以自己在肝脏中产生它。
经过数十年的研究，基因疗法已经开始重塑癌症和罕见遗传病的治疗方法，其药物可以修改或纠正嵌入人类遗传密码中的突变。Hemgenix 是美国第一个针对血友病的此类治疗药物，其他几家制药商正在研究针对更常见的血友病 A 的基因疗法。
“今天的批准为血友病 B 患者提供了一种新的治疗选择，代表了创新疗法开发的重要进展，”FDA 的 Peter Marks 博士说。
该机构没有具体说明治疗的持续时间。但 CSL Behring 表示，在减少出血和增加凝血方面，患者应该会受益多年。
今年早些时候，欧洲监管机构批准了一种类似的血友病 A 基因疗法。该药物来自制药商 BioMarin，目前 仍在 FDA 审查中。
FDA 已经在美国批准了两种基因疗法，Zynteglo 和制药商 Bluebird Bio 的 Skysona。路透社报道称，Zynteglo 的标价为 280 万美元，而 Skysona 的标价为 300 万美元。
他们的批准引起了投资者对高价的担忧。自 8 月批准第一种治疗方法以来，这家生物技术公司的股票上涨了 8%。
转载地址:https://globalnews.ca/news/9300124/worlds-most-expensive-drug-fda-hemgenix-hemophilia/
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